Instellingen

Utrechtse doorbraak in behandeling taaislijmziekte

© RTV Utrecht
UTRECHT - Utrechtse onderzoekers hebben een doorbraak bereikt in de behandeling van taaislijmziekte. Het onderzoek is een samenwerking tussen het Hubrecht Instituut en het UMC Utrecht. De resultaten verschenen donderdag in het tijdschrift Cell Stem Cell.
De onderzoekers hebben opgekweekte 'minidarmen' van twee kinderen met taaislijmziekte in het laboratorium genetisch gerepareerd. Dat deden ze door van beide patiëntjes een paar darmstamcellen af te nemen en die op te kweken tot minidarmen.

GEZOND

Deze gekweekte orgaantjes droegen het defecte taaislijmziektegen ook. Daarom repareerden de onderzoekers vervolgens het defecte gen. Sinds die reparatie gedragen de minidarmen zich hetzelfde als gekweekte minidarmen van gezonde mensen.
Het Hubrecht Instituut en het UMC spreken van een belangrijke ontdekking. "Dit zal in de toekomst bruikbaar zijn voor vele ziekten die veroorzaakt worden door één defect gen, omdat we recent hebben ontdekt hoe we stamcellen van de meeste interne organen in het laboratorium enorm kunnen vermeerderen", zegt hoofdonderzoeker Hans Clevers. "Met name aangeboren stofwisselingsziekten die de lever treffen lijken geschikt om deze technologie op toe te passen."

GENEZING

De doorbraak maakt het nog niet mogelijk om mensen met taaislijmziekte te genezen. "Bij de aandoening zijn namelijk meerdere organen aangedaan. Wel is deze nieuwe techniek een enorme stap voorwaarts ten opzichte van de andere vormen van gentherapie die tot nu tot bij taaislijmziekte zijn toegepast", aldus kinderlongarts Kors van der Ent.
Patiënten met taaislijmziekte of 'cystic fibrosis' hebben dik en taai slijm dat zich ophoopt en waardoor problemen in de longen en darmen ontstaan. De ziekte is niet te genezen en de levensverwachting van de patiënten is ernstig beperkt. Naar schatting zijn er ongeveer 1350 mensen in Nederland die taaislijmziekte hebben. Per jaar worden ongeveer 40 kinderen met de ziekte geboren.

Heb je een tip of opmerking? Stuur ons je nieuws of foto via WhatsApp of mail.